蒙古族漢子在草原躍馬揚鞭的照片，發表於國際頂級醫學期刊的病例報告，共同訴說著中國血液學領域“國家隊”——中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）如何將不可能變為可能。

“張主任，在草原上策馬馳騁的感覺好極了！”日前，該所院副所院長、血栓止血診療中心主任張磊教授收到了一張患者發來的照片，照片中的蒙古族漢子牧歌（化名）笑容燦爛。

沒人能想到，僅僅幾年前，牧歌還是因重度血友病B臥床多年、關節變形、百米難行的“玻璃人”。2021年，在該所院接受基因治療後獲得重生。

在那之後，牧歌更成為全球基因治療後無需凝血因子輸注而成功實施全膝關節置換術的第一人，他的康復案例成為全球裡程碑，並因此登上《新英格蘭醫學雜志》。

如今，牧歌的幸運已經成為更多血友病患者的希望。2025年4月，由該所院主導研發的中國首款血友病B基因治療產品獲國家藥監局批准上市。從終身輸注到“一針治愈”，中國血友病治療實現了歷史性跨越。

突破：從終身輸注到“一針治愈”，血友病診療的中國答卷

血友病B，一種由於凝血因子缺乏導致的遺傳性出血性疾病，患者自幼年起便生活在出血風險的陰影下，被稱為“玻璃人”。傳統治療需終身定期輸注凝血因子，患者不僅要承受反復穿刺的痛苦，還會背上沈重的經濟負擔。

改變，始於一場長達40餘年的接力。

“中國的血友病防治體系建設始於上世紀80年代，由老一輩楊天楹教授牽頭對全國血友病情況進行摸底。”張磊教授回顧道。

作為當時全國唯一一個設有出凝血疾病亞專科病房的醫療科研機構，該所院始終致力於帶動更多學術力量加入到血友病防治的工作中。自2004年起，在楊仁池教授的帶領下，包括該所院在內的國內6家單位共同成立了中國血友病協作組，創新性地將31個省級行政區域劃分“責任田”，並根據每家成員單位不同的特長設立了信息登記、實驗診斷等不同工作組，搭建起全國血友病防治體系的雛形。2009年，原國家衛生部要求建立全國血友病病例信息管理制度，2012年，再次發文呼吁建立全國血友病分級診療體系。

從最初的無藥可治，到逐步建立全國診療體系，幾代人的努力為突破奠定了基礎。

真正的革命性跨越發生在基因治療領域。2022年5月，國際頂級期刊《柳葉刀·血液學》發表了由該所院張磊教授、楊仁池教授團隊主導的亞洲首個肝髒靶向AAV（腺相關病毒）血友病B基因治療研究成果。

10例接受治療的中重型患者在接受一次靜脈注射後，年化出血率降低96%，90%的患者徹底擺脫了凝血因子輸注。

牧歌正是其中一員，更令人振奮的是，由於基因治療效果顯著，他體內凝血因子活性從近乎零昇恢復至正常水平。

2022年5月，牧歌在未輸注任何凝血因子的情況下，成功接受了全膝關節置換術，以解決多年出血導致的關節病變。之後，他終於能騎上心愛的駿馬，在草原上自由馳騁。

這成為全球首例基因治療後無需凝血因子支持而完成此類大手術的案例，相關報告於同年10月登上《新英格蘭醫學雜志》。

2023年，相關項目榮獲天津市科學技術進步一等獎。基於堅實的臨床研究，2025年4月，由該所院主導研發的中國首款血友病B基因治療產品獲國家藥監局批准上市。

從終身輸注到“一針治愈”，中國血友病治療實現了歷史性跨越。2025年12月，該所院血栓止血診療中心正式通過世界血友病聯盟審核，被認證為“國際血友病培訓中心”，成為中國首家獲此認證的機構。

“這場治愈夢，我做了20年。如今，患者能騎馬、爬山，這是醫學的勝利，更是生命的奇跡。”張磊教授說，“過去我們去英國、美國培訓，未來國外醫生有可能來我們這裡培訓，這背後是前後四代人努力的成果。”

傳承：從“一窮二白”到亞洲最大，造血乾細胞移植的生命接力

如果說基因治療代表了前沿突破，那麼造血乾細胞移植技術則體現了該所院深厚的歷史積淀與一脈相承的攻堅精神。

時間回溯至上世紀80年代初，我國血液學尤其是造血乾細胞移植領域奠基人之一，該所院嚴文偉教授瞄准了自體乾細胞移植這一國際前沿方向。

“當時所院可以用一窮二白來形容，連最基本的百級層流倉都沒有，但沒有條件，我們創造條件也要做！”參與中國首例自體骨髓移植的韓明哲教授曾這樣說。

在所院支持下，海光寺院區悄然建起了3間臨建小平房，1986年10月21日，我國首例自體骨髓造血乾細胞移植在這裡成功實施。這幾間看似簡陋的小平房，成為中國自體造血乾細胞移植事業的搖籃。

近40年薪火相傳，在造血乾細胞移植這場與生命賽跑的征途中，該所院嚴文偉教授、韓明哲教授、姜爾烈教授帶領團隊接續奮斗，通過精准治療和科學創新不斷刷新患者的治愈希望。

2025年春天，新的生命接力在該所院華苑院區上演。

當年4月27日，來自山東的患者張先生順利出院，成為該所院首例成人非血緣單份臍帶血乾細胞移植患者。

此前，張先生被診斷為極高危的骨髓增生異常綜合征，親緣配型及中華骨髓庫搜索均告失敗。“看著年邁的父母和妻子日漸顯懷的孕肚，想到自己可能支橕不到孩子出生……”絕望之際，他慕名找到了該所院特聘專家孫自敏教授。

“這名患者非常特殊，疾病分型極高危，且多次化療不緩解。”孫自敏教授說，團隊最終為患者找到了一份配型僅3/6相合的臍帶血。

在醫護團隊的精心守護下，張先生最終順利出倉，造血系統得到重建。“你們就像絕境處的一抹微光，為我的生命帶來了新的希望！”他感慨道。

這一成功，標志著該所院在臍帶血移植這一創新療法上取得重要突破，為缺乏合適供者的患者開闢了新路徑。

從平房裡的首例自體移植，到如今成為亞洲最大的乾細胞移植中心，這條“移”路凝聚了幾代人的堅守。

格局：一院三區協同發展，打造國際一流創新高地

深厚的歷史傳承與前沿的技術突破，需要與之匹配的空間載體和發展格局來承載。

2023年9月，中國醫學科學院北京協和醫學院與天津市合作共建中國醫學科技創新體系核心基地天津基地核心項目之一的醫學中心一期項目——中國醫學科學院血液病醫院團泊院區正式投入使用，標志著全球最大的血液病中心落地津城，這裡將打造國際一流的血液健康創新高地。

至此，該所院形成“海光寺院區—團泊院區—華苑院區”一院三區的發展格局，總建築面積超過20萬平方米。

“團泊院區被列為2023年天津市20項民心工程之一。”張磊教授特別提及了天津市對醫院發展的大力支持，“新院區的啟用極大緩解了老院區住院難、排隊久等問題，不僅大幅縮減了患者移植排隊時間，也降低了外地患者在津的生活成本。”

目前，該所院三個院區功能定位清晰、錯位發展，通過同質化管理與一體化診療服務，借助互聯網醫院等創新模式，為患者提供貫穿院前、院中、院後的閉環服務。

團泊院區以收治成人血液腫瘤為主，聚焦免疫細胞治療、基因治療等新技術，並著力打造亞洲最大的乾細胞移植單體中心等八大專業支橕平臺。

海光寺院區主攻兒童血液腫瘤與罕見病診療，同時承載血液與健康全國重點實驗室等國家級平臺。該院區的兩棟新建項目即將在春節後竣工，屆時兒童血液腫瘤診療中心、血液病罕見病診療中心都將搬遷至新大樓。其中，兒童血液腫瘤診療中心床位規模將達到300張，實現歷史性跨越。

華苑院區則以天津市臍帶血造血乾細胞庫為基礎，重點開展臍帶血乾細胞移植及相關細胞治療產品研發。

“未來，我們將以再生醫學為戰略紐帶，統籌三個院區差異化發展，構建技術支橕體系，促進細胞與基因治療產業發展。”張磊教授說，“我們將繼續堅守‘國家隊’的初心使命，打造一個集基礎研究與臨床研究於一體的國際一流的血液健康創新高地，為全球的血液病患者提供治療，開發最先進的藥物。”

據介紹，在天津基地項目的整體布局下，該所院當前正以“強專科、優綜合”的發展理念逐步向綜合醫院發展。團泊院區與周邊的天津醫學健康研究院、北京協和醫學院天津校區、天津醫科大學、天津中醫藥大學等機構，不僅共同構成健康生態集群，還將憑借這些有利條件打造國際一流的健康產業集群。其中，圍繞細胞與基因治療，該所院將在國家《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》的政策引領下，遵循“前沿探索、體系構建、模式創新、科學監管”的路徑，打造覆蓋預防、診斷、治療、康復全周期的診療新生態，推動生物醫學新技術臨床轉化應用。

從牧歌策馬草原的自由身影，到張先生迎接新生命的家庭圓滿；從平房裡開創首例移植的簡陋條件，到如今一院三區的現代化格局；從血友病治療的“跟跑”，到基因治療的“並跑”乃至“領跑”……

在渤海之濱的天津，這座血液學高地正在繪制一張新的國家名片——讓中國方案惠及更多生命，讓中國智慧貢獻於全人類健康事業。（記者 徐楊）