由中國工程院院士鍾南山任首席顧問、廣州一家高新企業主持的廣東省科技攻關項目“防治非典疾病特效siRNA物研究”課題組,最近在應用新技術研發非典特效藥方面取得階段性重要成果。
這一階段研究成果所形成的科學論文,5月25日正式發表在英國出版的國際權威刊物《Antiviral Therapy》2004年第3期。
課題組負責人、中山大學博士生導師李寶健教授介紹說,“核糖核酸干擾”技術是目前國際上最先進的一種生物醫藥技術,“小分子干擾核糖核酸”RNAi機制的中介分子,它的特點是可對RNA病毒進行降解,同時它也能將分解爲小片斷的RNA成爲新的力量去消滅新的病毒。
去年非典時期,李寶健教授開始考慮尋求研製特效藥途徑。在分析綜合各種可行性後,決定應該採用最新的siRNA技術對付非典冠狀病毒。在鍾南山建議下,廣東成立了應用RNAi技術研製預防和治療非典特效藥物的課題組開始進行科技攻關。成員由來自廣州醫學院、中山大學、香港大學、美國Intradigm生物製藥公司和德國的Qiagen公司,以及廣州拓譜基因技術有限公司的專家們共同組成。
去年6月開始,課題組針對非典冠狀病毒的RNA基因組特定靶位點自行設計了共48條雙鏈RNA小分子,通過體外細胞實驗系統成功地篩選出了4條對非典冠狀病毒有效的雙鏈RNA小分子,這些雙鏈RNA小分子在體外培養細胞中能特異且非常有效地阻斷非典冠狀病毒的感染及病毒增殖。其預防非典冠狀病毒的效果達到90%以上,幾個有效的雙鏈RAN小分子聯合使用其治療效果達到80%以上,而且實驗結果均得到重複驗證。經過siRNA預防或治療後,原來感染非典冠狀病毒的綠猴胚腎細胞多能保持正常的細胞形態和數目。
在取得這個研究成果的基礎上,今年2月初,課題組又開展更高層次的動物實驗研究。在中國醫學科學院實驗動物研究所以所長秦川教授爲首的科學家及美國Intradigm生物製藥公司多位國際知名科學家們的協作下,在世界上首次開展了應用20只恆河猴的非典冠狀病毒感染模型對通過上述細胞試驗所篩選得到的雙鏈RNA小分子進行體內藥效試驗。動物試驗初步結果十分令人鼓舞,目前,該項目課題組的科學家們正在對上述動物試驗的初步結果作全面的總結,同時對關鍵試驗進行必要的重複。
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