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被血友病乙型患者稱為『如同糧食一樣的救命藥』的凝血?原復合物新華社發
近日,全國過萬血友病患者賴以維持病情的『救命藥』———含有凝血因子九的凝血?原復合物,正面臨全國緊缺,很多醫院被迫停止心髒手術。
其實,『救命藥』玩失蹤早已見怪不怪了,今年相繼發生多起『救命藥全國性缺貨』,著實讓人捏了一把汗。
據悉,為解決急救藥品類基本藥物供應緊缺的問題,衛生部、工業和信息化部共同制定的《關於做好傳染病治療藥品和急救藥品類基本藥物供應保障工作的意見》(以下簡稱《意見》)在今年12月出臺。
『救命藥』頻頻『缺貨』,到底是無法生產還是另有原因?
羊城晚報記者陸志霖張小磊
案例
血友病救命藥斷貨兩月
今年12月,乙型血友病患者必需的一種名為凝血?原復合物的藥(俗稱『九因子』)告急,河南、天津、武漢等地血友病患者目前都處於『無藥可用』的困境。網友紛紛發文求助。
天津市血友病聯誼會王立新發表博文《人命關天,凝血?原復合物供應短缺亟待解決!》:『全國范圍內凝血?原復合物短缺,廣大血友病乙型患者的生命受到極大威脅,希望引起國家有關部門的重視,並盡快解決。』
中國血友之家網站日前發布《乙型血友病患者用藥告急征求簽名》,呼吁國家有關部門盡快予以解決。截至12日,『血友之家』已收到225名簽名支持的公開信。
白血病救命藥全國斷貨
今年11月,『中國SOS求助』下屬的北京分站的新浪微博上,有人轉發這樣一則緊急求助:『5歲白血病兒童小蘊薰,前段時間從長春轉入北大人民醫院進行住院治療,近期將進移植倉,急需入倉藥品「白舒非」5支,但醫院缺貨,家人非常著急,誰有購買「白舒非」的渠道?』而在早些時候,『北京求助SOS』的微博上也曾轉發類似的求助信息。
『白舒非』,通用名白消安注射液,是多數白血病病人在接受骨髓移植手術時的必用藥。目前我國唯一一款白消安注射液『白舒非』屬於進口藥物,生產廠家為美國Ben Venus Lab-oratories公司(BVL)。
『白舒非』的中國分包裝和銷售商麒麟鯤鵬(中國)生物藥業有限公司告訴羊城晚報記者,『因為原生產商美國BVL多次出現生產問題,因此已轉至由另一家英文名縮寫為DSM的美國生產商生產,不過,藥品更換生產企業需要國家重新審批後纔能進口,所以在此期間公司停止了白舒非的進口,這直接導致了市場上白舒非的斷貨。』
孤兒藥魚精蛋白暫停產
今年7月開始,部分心髒手術的必需用藥魚精蛋白注射液大面積短缺。在廣東,中山大學第一附屬醫院、廣東省人民醫院,南方醫院、廣醫一院等三甲醫院,此類藥物同樣缺貨。
魚精蛋白是一種抗肝素藥,主要用於因注射肝素過量引起的出血。在心髒手術結束時,患者需要使用魚精蛋白解除抗凝,以防止出現大出血。
雖然目前全國有三家公司擁有魚精蛋白的生產批文,但是實際在生產的只有上海第一生化藥業一家。其母公司上藥集團通報表示,第一生化藥業的魚精蛋白原料原由青島一家企業生產供貨,由於近年上游供貨成本持續上漲,所以去年底決定魚精蛋白原料由上海第一生化自制。因為新制原料需三個月質量穩定性考察,所以出現了魚精蛋白制劑階段性產量減少的狀況。
原因
孤兒藥,生產廠家少得可憐
孤兒藥,一般是用來形容那些用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。但由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,因此往往很少有制藥企業關注其研發和生產。
根據美國制藥工業協會的統計數據,開發和上市一只新藥平均成本達到2.5億美元,而藥品從早期開發到上市銷售,歐洲的成功率為1/4317,美國僅為1/6155。因此,藥企在制定新藥研究與開發的投資決策時,市場和利潤起著決定性作用。而罕見病患者由於是小眾群體,市場需求總體較小,以致絕大多數孤兒藥在未來的銷售中可能無法收回研發成本,沒有商業利潤,企業也就不願意在孤兒藥研發方面投入精力。
雖然我國《新藥注冊特殊審批管理規定》已將罕見病用藥審批列入特殊審批范圍,但目前仍無自主研制生產的罕見病藥物上市。
獨門藥,一家停產全國斷貨
獨門藥,言下之意,全國只有一家企業在生產,而這類藥物多為外資藥企所研發的專利藥,仍在專利保護期間。而這也就意味著,一旦這家企業的原料供應、生產管理、產品運輸、經營狀況等任何一個環節出現問題,都有可能導致全國大范圍的斷貨。
如『白舒非』和『萬珂』,情況正是如此。由於生產廠家美國BVL的無菌灌裝過程質量管理存在缺陷,而導致這些供應中國的獨門藥被迫斷供。代理『萬珂』的西安楊森方面告訴記者,公司正計劃將『萬珂』的產地更換到法國或意大利,但這需要國家藥監局的重新審批。
廉價藥,利薄企業不願生產
廉價藥,因為價格低廉,藥企無利可圖而停止生產,這個問題存在已久。『魚精蛋白事件』就是其中一個例子。『這個藥十幾年的政府定價都沒有變動過,企業都是逐利的,沒利潤肯定就不願意生產。』業內人士如是說。
中投顧問醫藥行業研究員郭凡禮指出,醫院廉價藥出現缺口的直接原因是藥品生產企業無利潤可言,當藥品的價格跌至藥企心理價位之下,藥企『不得不』停產以保證正常的利潤,而這背後實際上則暴露了國內目前醫藥體制的混亂以及藥品招標、投標、采購等環節的不完善。
求解
醫院:
不惜求助於『黑市』
救命藥出現短缺,作為藥品使用方的醫院深感被動,又無計可施。
針對『魚精蛋白事件』,羊城晚報記者采訪廣東部分三甲醫院,發現當時三甲醫院多是與基層醫院協調請求援助。『基層醫院開展的心髒病手術較少,因此使用量不大,還有一定的存貨,我們就直接向基層醫院調貨。』一位三甲醫院的醫生說。
但也有醫生透露,當時有的醫院實在沒辦法,不惜求助於『黑市』。所謂的『黑市』其實也是正規的藥商,只是魚精蛋白缺貨之後,這些掌握著部分貨源的藥商就坐地起價,而醫院也只能用高價向他們采購。
企業:
能否提前發出預警
醫院無計可施,而作為藥品生產方的企業又能否提前發出預警,讓下游經銷商做好存貨准備?
『白舒非』的進口商麒麟鯤鵬(中國)經營企劃室部長王星耀接受羊城晚報記者采訪時表示,今年7、8月份公司已收到過日本大冢制藥的提醒稱,由於更換生產廠家,藥品會有斷貨的可能。但王星耀表示,由於事發突然,公司備貨量不大,無法支橕長時間的供應。
『企業自動發出預警的難度也很大。』中國外商投資協會藥品研制與開發委員會的有關負責人坦言,即使企業有備貨,但一般備貨量也不會特別大。更重要的是,很多事情發生都是意料之外的,企業自己也無法預期。
政府:
建立短缺藥品儲備
藥企無法預期意外之事,患者紛紛將希望投向國家有關部門。
針對九因子的斷貨,中國血友之家呼吁,考慮建立國家儲備制度,『凝血因子的生產供應涉及很多部門和領域,有很多不確定因素可能會影響其生產,國家應保持一定儲備,以防不時之需。』
而事實上,為解決今年陸續出現的急救藥品類基本藥物供應緊缺的問題,衛生部、工業和信息化部共同制定的《關於做好傳染病治療藥品和急救藥品類基本藥物供應保障工作的意見》(以下簡稱《意見》)在今年12月出臺。
相比於2001年頒布的《藥品管理法》第四十三條『國家實行藥品儲備制度』,《意見》最大的不同就是提出要『加快研究建立常態化短缺藥品儲備』,要求省級工業和信息化主管部門會同有關部門,結合本省(區、市)內醫療機構短缺藥品需求情況,對用量不確定、企業不常生產和本區域經常性供應短缺的品種,加快建立省級常態化的短缺藥品儲備。對於當前醫療機構急需的短缺藥品,省級衛生行政部門要商醫藥儲備主管部門,根據有關規定積極協調調用應急醫藥儲備,盡最大可能保障藥品供應。
中投顧問醫藥行業研究員郭凡禮認為:『《意見》的出臺,是出於近段時間一些低價藥品,如魚精蛋白和「白舒非」等相繼出現短缺而做出的應對措施。』據悉,為了解決獨門藥『白舒非』等急救藥短缺現象,國家食品藥品監督管理局已經協調相關藥品進口公司和一些醫院,采取措施加快檢疫和審批進程。
針對廉價藥一塊,『「醫治」廉價藥短缺是一項系統工程。』國藥控股首席顧問乾榮富認為,『應建立廉價特效藥儲備制度。由政府指定藥品廠家生產,然後在稅收、資金等方面給予一定的政策傾斜,保證這類藥品的穩定生產;提高財政支出比例,加大對公立醫院的補償機制,為廉價特效藥設立綠色通道。』
陸志霖、張小磊