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(gettyimages供圖)
今年20歲的小林是一位大學生,性格開朗,平時身體也沒什麼毛病。然而在去年第一次學校體檢中卻被發現白細胞計數異常增高。校醫建議小林盡快到大醫院做進一步檢查,沒想到,檢查結果竟像晴天霹靂般砸到了小林頭上——他被診斷為慢性髓細胞白血病。
據了解,這種在醫學界被簡稱為『慢粒』的白血病是我國三大白血病之一,『「慢粒」雖然可怕,但並不能直接將慢粒與絕癥畫上等號。慢粒治療的關鍵是要全力延緩病情的進展,達到患者長期生存的目標。』中華醫學會血液學分會主任委員、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院沈志祥教授日前在一個關於『慢粒』的健康教育活動上形象地比喻:『與慢粒的抗衡就如同一場爭分奪秒的賽跑,一旦慢粒發病進入加速期,患者的生活質量將明顯下降,進展至急變期,如不進行骨髓移植,比賽將以失敗而告終。』文/記者黎蘅
慢粒:與時間賽跑的疾病
據介紹,慢性髓細胞白血病,是我國三大白血病之一,佔總白血病患者比例約為13% 。其發病是源於多功能造血乾細胞的骨髓增殖性疾病,致使大量髓細胞在骨髓及外周血中過度生長,並出現費城染色體。慢粒的病程分為慢性期、加速期和急變期,病情一旦進展到急變期,患者將直接面臨死亡的威脅。
『與時間賽跑的疾病』是沈志祥教授對慢粒的形象定義。沈志祥教授解釋說:『首先,慢粒的誘因不明,使得疾病預防無從下手;且慢粒早期癥狀很不典型(如乏力、多汗),很多患者是在體檢或其他疾病就醫時發現白細胞計數異常增高或脾腫大,進一步復查後纔發現已經患病,因此治療「起跑」已然慢了一步,容易貽誤最佳治療時機。』更重要的是,若不及時進行有效治療,慢粒一旦進入發病加速期,患者的生活質量將明顯下降,而如果進展至急變期,如不進行骨髓移植,比賽將以失敗而告終。
耐藥障礙成治療『攔路虎』
北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授表示:『慢粒雖然可怕,但並不能直接將慢粒與絕癥畫上等號。慢粒治療的關鍵是要全力延緩病情的進展,達到患者長期生存的目標。只要在病情被確診後,采用強效且持久的治療方案,果斷起步,進行規范化治療,那麼獲得長期的生存並不是沒有可能。』
據了解,分子靶向藥物酪氨酸激?抑制劑伊馬替尼是目前國際推薦的慢粒治療方案。但值得關注的是,有部分起跑時全力以赴的患者,治療過程中卻路遇橫生的耐藥障礙。臨床上有患者因一線治療出現耐藥或不耐受而使治療面臨障礙,影響患者治療的信心和依從性。
新方案幫助耐藥患者跨越障礙
『值得慶幸的是,最近我國已經有新一代酪氨酸激?抑制劑達沙替尼上市,這類抑制劑可以為不適應現有治療藥物伊馬替尼的中國慢粒患者帶來新的治療選擇。』中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院副所院長王建祥教授告訴記者,臨床研究證實,使用新方案治療伊馬替尼耐藥或不耐受的患者具有顯著且持久的療效,能幫助患者跨越耐藥障礙,為跑贏慢粒這場比賽重新爭取到治療時間。在一項對伊馬替尼耐藥或不耐受慢性期患者使用達沙替尼的開放研究試驗中,167例患者接受達沙替尼100毫克每天一次治療。兩年後數據總結發現, 80%的患者實現無進展生存(即沒有出現疾病惡化的現象),而總生存率更高達91% 。